干細胞和再生醫(yī)學(xué)：制藥業(yè)及生物工程的商業(yè)機遇

2002年2月25-26日在美國新澤西州普林斯頓凱悅大飯店，舉行了“干細胞和再生醫(yī)學(xué)：制藥業(yè)和生物工程的商業(yè)機遇”的投資戰(zhàn)略研討會。會議有近200人參加，代表著上百家制藥及生物工程公司和若干家風(fēng)險投資公司。會議就干細胞作為再生醫(yī)學(xué)的地位和發(fā)展趨勢，以及投資者的機遇進行了學(xué)術(shù)報告及戰(zhàn)略研討。17家進行干細胞研究及臨床應(yīng)用的生物工程公司用一天半的時間作了學(xué)術(shù)報告。在最后半天，風(fēng)險投資公司與參會的企業(yè)進行了研討。

干細胞已成為再生醫(yī)學(xué)的主流

在不遺余力地發(fā)展化學(xué)藥物及外科手術(shù)作為與疾病斗爭的主要手段近兩個世紀(jì)后，人類不得不承認“科學(xué)家們對人體是如何進行生命活動的知之甚少，也并未弄清造成疾病的原因。因此，他們無法確保所發(fā)明的藥物僅攻擊其目標(biāo)，而不傷及其他的正常組織。結(jié)果，這些藥物常常是只治了癥狀，而未及根本。”——引自From ALCHEMY to IPO。于是，一些先知的科學(xué)家們開始著眼于利用人體自身的再生能力研發(fā)新一類藥物，即謂之再生藥物。然而，這種努力直到上世紀(jì)末，由于干細胞研究的成果才看到了希望。SCIENCE雜志以“抓住年輕的希望”為題，將干細胞研究評為1999年第一大科學(xué)成果，表達了干細胞將成為再生醫(yī)學(xué)主流的熱望。而隨之而來的如火如荼的干細胞研究，蜂擁而上的干細胞公司為這種熱望推波助瀾成為一股澎湃的潮流。從2002年伊始，1月、2月和3月，在美國的東西岸每月都有這類會議，在會上發(fā)表的眾多研究文章也都證明了這一點。

趨勢與現(xiàn)狀

這次會議上，以號稱美國干細胞研究先鋒的GERON 公司為代表的主流群拿出了他們當(dāng)前最新的成果、生產(chǎn)模式及臨床應(yīng)用向投資家們展示。這些成就主要表現(xiàn)在三個方面。

1． 繼續(xù)深入地以人類胚胎干細胞為根本的研究。GERON仍是這方面的代表。他們?nèi)允侵塾趯⒎蛛x的人類胚胎干細胞在體外培植，使其成為所需的各種器官組織的細胞，再種植回人體以治療相應(yīng)疾病。他們的研究已進展到了培植出相應(yīng)的細胞，并證實這些細胞確有相應(yīng)組織細胞的功能，這些極大地鼓舞了他們。他們甚至已在進行規(guī)模生產(chǎn)的實驗，希圖有朝一日能批量地生產(chǎn)這些細胞并存在細胞銀行里備用。然而，距離達到臨床治病的目標(biāo)，要跨越細胞連接為組織，又整合為器官的階段，恐怕尚需一個不短的時間。

2． 值得注意的一個趨勢是，對成體干細胞的研究有增多的動向。這種研究從早已開始的血液干細胞，到骨髓干細胞，間質(zhì)干細胞乃至神經(jīng)組織分離的干細胞或母細胞。然而，其基本模式仍是體外培植這些細胞，再植回體內(nèi)。唯一與眾不同的是CURIS公司，提出成體組織維持，修復(fù)及再生與胚胎成長期間形成組織和器官的途徑相同?；谶@種觀點，再生醫(yī)學(xué)的定義是駕馭人體的本能去修復(fù)損傷的組織，同時要創(chuàng)造條件和再指導(dǎo)那些支持細胞和組織正常生長的因素。目前，他們正在進行適合這種途徑的鑒別、分離基因、蛋白或小分子物質(zhì)的研究及可能的應(yīng)用。盡管，CURIS并沒有提出原位干細胞培植的概念，但與徐榮祥教授早已提出的這一概念，在思路上不謀而合。這一方面反映了科學(xué)終究要并入它合理自然的軌道；另一方面，也提醒我們對手正在沿著同樣的路追來。

3． 盡管以上的研究給人以希望，但臨床應(yīng)用仍是步履艱難。除了早已應(yīng)用多年的骨髓和血液干細胞在臨床有所表現(xiàn)以外，其他的仍多是處于動物實驗和個別患者的嘗試展現(xiàn)了希望的階段，距離規(guī)模的臨床應(yīng)用尚有時日。

FDA 生物醫(yī)藥部的官員就如何申報再生醫(yī)學(xué)并獲得批準(zhǔn)作了報告。這反映出，面對這股熱潮，美國FDA的響應(yīng)是迅速的。

對于這股干細胞的熱潮，風(fēng)險投資家持有不同的觀點。經(jīng)歷了IT業(yè)的造夢燒錢的痛苦之后，美國的投資家持更謹慎的態(tài)度。他們現(xiàn)在更傾向于投資于產(chǎn)品而不是技術(shù)平臺。而英國和歐洲的資本則更希望利用這個低潮時期，找到更多的有前景的項目。但不論觀點如何，有一點是一致的，新世紀(jì)人類的健康寄希望于此，而由此而生的巨大商機我們都不應(yīng)錯過！

使命與責(zé)任

這次會議讓我們更清楚地看到，我們已經(jīng)實現(xiàn)的成就正是世界其他科學(xué)家孜孜以求的夢想。由于研究思路上的不同哲學(xué)觀教給我們的捷徑，使我們在這場新世紀(jì)科技競賽中已經(jīng)遙遙領(lǐng)先。如果，我們不能把握時機，把領(lǐng)先的優(yōu)勢轉(zhuǎn)化為握到手的金牌和巨大的經(jīng)濟利益，這豈不愧對人生？這就是我們?nèi)w美寶人的使命與責(zé)任。